日前，由Inovio Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：INO）公司与中国肿瘤创新药企业北京东方略生物医药科技股份有限公司（以下简称东方略）联合研发的一项针对宫颈癌前病变的药物VGX-3100首个III期临床试验取得积极结果，在此项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床 III 期试验中，全部可评估受试者均达到了临床疗效的主要终点和次要终点。
记者获悉，目前此项目已经取得我国III期临床试验批件，临床试验即将启动。这是全球临床开发进度最快的一款DNA药物，如果VGX-3100成功上市，将是全球第一个DNA药物，同时也是全球第一个治疗宫颈癌前病变药物。
临床试验效果喜人 预计两年内申报上市
HPV全称人类乳头瘤病毒，是最常见的引发感染疾病的病毒之一。已知的HPV病毒亚型有200多种，根据致病性，可分为低危型和高危型。高危型HPV能够引起生殖道、肛门、外阴、头颈部等部位的癌前病变，如不进行医疗干预，就有进展为癌症的可能性，其中以高危型HPV16和HPV18最为突出，引起了70%-80%的宫颈癌。
VGX-3100是全球首款针对HPV 16/18感染相关癌前病变的治疗药物，其中针对宫颈癌前病变的临床试验在美国近日获得首个III期临床试验积极结果。
INOVIO公告显示，该III期试验的REVEAL 1（关键性III期试验）和REVEAL 2（验证性III期试验）正在进行中，旨在评估和验证VGX-3100的安全性、耐受性、免疫原性和有效性。REVEAL 1试验数据显示，治疗组呈现的有效率明显高于对照组，具有统计学意义，达到主要终点，次要终点也全部达成。
首个III期试验收获积极结果，大幅提高了VGX-3100通过整个临床试验的成功率。作为该项目的联合研发企业，东方略拥有VGX-3100在大中华区（中国大陆、香港、澳门、台湾）的独家开发、生产和商业化权利。日前，记者从东方略得到消息称：“国内III期临床试验批件已经取得，临床试验周期为40周，再算上试验结果评估、验证的时间，预计两年内可申报上市。”
惠及我国千万女性 手术不再是唯一选择
据统计，中国目前的宫颈癌前病变患者人数已经超过1000万，每年新增上百万。针对宫颈癌前病变，现在唯一有效的治疗手段是手术切除。
传统的手术切除是“哪里病变切哪里”，对于还未发生病变的部位或者病变不严重的部位尽可能保留，这样虽然减少了手术切除面积，降低了术后恢复难度，却也为癌变复发留下了“可乘之机”，因为患者体内HPV病毒依然存在。
对于女性患者、尤其是未婚育年轻女性患者来说，手术切除不仅带来身体上的痛苦，更会带来心理上难以修复的巨大创伤，因为切除宫颈将大大降低女性生育功能，增大怀孕过程当中出现流产、早产、死胎的可能性。不少年轻女性患者因多次流产、无法怀孕等问题而影响家庭和睦。
VGX-3100一旦上市，将为宫颈癌前病变患者提供非手术的治疗选择。东方略联合创始人、CEO杨维平博士表示：“非常高兴看到VGX-3100在III 期临床试验中取得重大进展，这具有里程碑意义。东方略与INOVIO在中国联合推进的临床III期试验也进展顺利。我们将继续努力，争取早日获批上市，为中国广大的女性患者提供手术之外的治疗选择。”
积极拓展适用领域 外阴癌变、肛门癌变患者也将受益
INOVIO在今年1月初发布消息：针对HPV感染引起的外阴癌前病变，临床II期试验显示出良好的临床有效性、安全性和耐受性。另一项适应症为HPV感染导致的肛门癌前病变的II期临床试验同样展示出积极的有效性和安全性，受试者为23位成年男女患者，在接受VGX-3100治疗6个月后，50%（11/22）的患者得到了缓解。该适应症计划在今年申请孤儿药认证并启动全球III 期临床试验。
相较于广为熟识的宫颈癌前病变，肛门癌前病变、外阴癌前病变属于HPV感染导致的相对陌生的另外两种疾病，而且更为难治。以肛门癌前病变为例，该疾病的传统治疗方法为手术切除、电灼或激光治疗，高达50%的患者在手术治疗一年内会复发，极大影响患者的生活和健康质量。
相比国家已经启动免费筛查的宫颈癌前病变，肛门癌前病变、外阴癌前病变因发病于隐私部位，导致大量发病人群“讳疾忌医”，从而耽误了最佳治疗时间。手术治疗的后遗症也更加明显：丧失性功能、无法自主排便等，严重影响患者正常生活。
VGX-3100作为东方略与INOVIO公司在DNA免疫治疗领域的重点联合研发项目，一旦获批，将是全球首个被开发用于治疗HPV相关癌前病变（宫颈癌前病变、肛门癌前病变、外阴癌前病变）的非手术治疗手段。在全球范围内，这三个适应症目前均无除手术之外的治疗方式，药物治疗方面暂为空白。
文章来源：中国科技网
